当地时间2026年5月11日，代谢疾病基因治疗公司Fractyl Health宣布，其研发的RJVA-001获荷兰临床试验批准，即将启动全球首款2型糖尿病AAV基因疗法Ⅰ/Ⅱ期临床试验。这标志着AAV基因治疗正式从罕见病拓展至慢病领域，为千万级糖尿病患者带来“一次治疗、长期控糖”的全新可能。

2型糖尿病：千亿市场下的未竟需求

2型糖尿病作为全球高发慢性代谢病，患者需终身服药或注射GLP-1制剂。尽管GLP-1药物革新了治疗格局，但长期频繁给药、高昂费用、全身副作用等痛点，仍让大量患者难以坚持规范治疗。临床亟需长效化创新方案，打破终身用药困境。

1. RJVA-001：胰腺靶向，生理性控糖新范式

RJVA-001是全球首款胰腺靶向AAV基因疗法。核心设计为：通过内镜超声微创输注，将搭载工程化胰岛素启动子的AAV载体精准递送至胰腺β细胞，驱动GLP-1蛋白随进食/营养信号生理性分泌，有望一次性治疗、长效替代长期GLP-1注射/口服治疗。

区别于传统全身给药，该疗法局部靶向胰腺，有望避免全身性副作用，实现“进食触发、按需分泌”的精准控糖模式。

2. 临床设计：多中心、剂量递增，验证长效价值

本次Ⅰ/Ⅱ期试验为开放标签、多中心、剂量递增设计，计划纳入35–70岁、经GLP-1治疗血糖仍控制不佳的2型糖尿病患者。

剂量队列：3个递增剂量组（每组3人）、最优剂量扩展队列（最多20人）

主要终点：安全性与耐受性

次要终点：血糖控制、GLP-1表达、β细胞功能改善

随访周期：12个月核心监测以及5年长期随访

除荷兰外，Fractyl已向澳大利亚提交临床试验申请，预计2026年第三季度获反馈，计划下半年完成首例患者给药并公布初步数据。

3. 行业格局：慢病基因治疗迎来黄金拐点

作为全球首个进入临床的糖尿病AAV疗法，RJVA-001的获批具有里程碑意义：

未来展望：一次治疗，告别终身用药

从罕见病到慢病，AAV基因治疗的边界持续拓宽。RJVA-001若临床成功，有望重塑2型糖尿病治疗逻辑，让“一次微创、长期控糖”成为现实，为全球数亿患者摆脱用药负担、提升生活质量带来革命性希望。

新闻来源：https://ir.fractyl.com/news-releases/news-release-details/fractyl-health-authorized-initiate-first-human-trial-rjva-001