AAV基因治疗

柳叶刀神经学重磅综述：帕金森病AAV基因治疗技术与临床试验进展

基因治疗长期以来被视为帕金森病中实现神经元功能靶向调控的极具前景的治疗策略。不同的基因治疗策略旨在纠正功能异常的神经环路，或保护核心易损神经元以延缓疾病进展。临床试验已使用AAV病毒载体通过立体定向注射将基因直接递送至脑区，或通过枕大池脑脊液灌注实现脑内广泛递送。

2026-02-10

AAV载体再添新应用：世界首款针对肿瘤的AAV基因疗法获批IND

1月28日，通用型AAV免疫基因疗法研发公司Siren Biotechnology宣布FDA通过其用于治疗成人高级别胶质瘤（HGG）的AAV免疫基因疗法SRN-101的研究性新药（IND）申请。这标志着该疗法成为世界首款通过IND批准的用于治疗肿瘤的在研AAV基因疗法，凸显了AAV基因疗法在癌症治疗领域日益增长的潜力。

2026-02-10

Nature Medicine重磅研究揭秘AAV疗法肝脏毒性机制，如何才能让疗法迈向真正安全？

近日，《Nature Medicine》刊登了一篇题为《Contaminating plasmid sequences and disrupted vector genomes in the liver following adeno-associated virus gene therapy》的文章。该文章首次揭示了AAV疗法肝脏毒性背后的一大原因：肝脏中存在来自AAV生产质粒的DNA污染和断裂的AAV载体基因组。

2026-01-30

AAV介导的小鼠模型在阿尔茨海默病建模、机制解析及治疗研究中的应用

阿尔茨海默病（AD）是一种高发的神经退行性疾病，其主要特征是认知功能下降。但目前对AD潜在机制的理解仍不完整。利用腺相关病毒（AAV）构建AD小鼠模型并进行相关研究，以及开发新型基因治疗方法，正逐渐成为一种新兴的研究方向。

2026-01-30

预存AAV中和抗体是否影响鞘内注射的安全性和有效性？

腺相关病毒（AAV）载体因其毒性极低且能够递送治疗基因，被广泛用于基因治疗。然而，相当一部分人体内已预先存在AAV中和抗体（NAb）；这些抗体诱发的免疫反应不仅会影响AAV基因疗法的治疗效果，而且会给患者带来潜在的安全风险。

2026-01-19

【AAV基因疗法重大突破】首个针对APOE4纯合子阿尔茨海默病患者的在研基因疗法公布临床新进展

近日，Lexeo Therapeutics公司披露旗下在研AAV基因疗法LX1001的I/II期临床顶线积极数据，不仅验证了疗法的良好安全性，更实现了神经退行性疾病相关生物标志物的显著改善。作为全球首款靶向APOE4纯合子阿尔茨海默病人群的基因治疗方案，LX1001不仅彰显出同类最优的潜力，更向市场印证了中枢神经系统基因治疗在慢性病领域的广阔商业前景。

2026-01-04

行业动态解读：我国重组腺相关病毒产品生物制品许可申请的监管视角

近日国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布了一篇题为Regulatory Perspective for Biologics License Application of Recombinant Adeno-Associated Virus Products in China的文章，重点探讨在我国申报rAAV产品监管批准时涉及的关键化学、生产及控制（CMC）方面的问题，包括不同生产工艺中外源病毒的控制以及rAAV产品生物制品许可申请过程中的质量控制，为rAAV的生产与质量控制提供参考依据和建议，从而

2025-12-29

短评分享：相比于成年期，AAV介导的中枢神经系统基因编辑治疗于新生儿期效果更好、副作用更低

在最近一期的《分子治疗方法和临床开发（Molecular Therapy Methods and Clinical Development）》杂志中，Duba-Kiss和Hampson分享了关于这些局限性的一些宝贵见解，提供了有关使用小鼠模型在CNS中通过AAV介导递送Cas9的免疫学（包括神经炎症）和表达水平的信息。

2025-12-29

使用AAV基因疗法治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的建议和指导

近日，来自七个国家和四大洲的作者基于此前发表的文献以及使用onasemnogene abeparvovec治疗SMA患者的丰富经验，共同在神经肌肉疾病杂志（Journal of Neuromuscular Diseases）上发表了题为Onasemnogene abeparvovec gene therapy for treatment of patients with spinal muscular atrophy: Updated real-world practical considerations

2025-12-08