AAV基因治疗

内地首款血友病 B AAV 基因治疗药物 “信玖凝” 近日在澳门获批上市

2026年3月19日，信念医药集团宣布，其自主研发的AAV基因治疗产品波哌达可基注射液(商品名：信玖凝)正式获得中国澳门药物监督管理局批准，用于治疗中重度血友病B成年患者。此次在澳门的上市获批，不仅填补了当地血友病B基因治疗领域的空白，也为中国基因治疗产业树立了新的标杆，预示着更多中国原创的基因疗法将走出实验室，为全球患者带来新希望。

2026-03-24

眼科疾病基因治疗新策略：AAV载体的研究进展与挑战

在医学领域，视网膜退行性疾病如青光眼、年龄相关性黄斑变性（AMD）、糖尿病视网膜病变及多种遗传性视网膜疾病，是导致不可逆视力丧失和失明的主要原因。传统治疗方法往往效果有限，难以满足临床需求。基因治疗作为一种新兴策略，为这些疾病的治疗带来了新的希望。

2026-03-24

糖尿病黄斑水肿（DME）AAV基因治疗创新药JWK001拓展适应症获批临床许可

近日，金唯科生物科技有限公司自主研发的AAV基因治疗I类创新药“JWK001注射液”拓展糖尿病黄斑水肿（DME）适应症的新药临床试验（IND）申请，获得国家药品监督管理局（NMPA）临床默示许可。这一进展标志着眼科基因治疗在常见眼底病领域的临床转化再进一步，也为这一高发致盲眼病提供了有望实现长效治疗的全新路径。

2026-03-24

【罕见病基因治疗】AAV基因治疗成功逆转SLC13A5罕见癫痫——从新生期到成年期的全面拯救

近日，来自得克萨斯大学西南医学中心的研究团队在知名医学期刊《The Journal of Clinical Investigation》(JCI)上发表了一项突破性的临床前研究:AAV-mediated gene therapy in a SLC13A5 citrate transporter disorder model rescues epileptic and metabolic phenotypes。该团队开发了一种腺相关病毒(AAV)介导的基因疗法，在SLC13A5柠檬酸转运蛋白缺陷模型小鼠中，

2026-03-24

破除“血清阳性”迷思：AAV基因治疗预存免疫的真相与破局之道

在AAV基因治疗的临床转化中，“预存免疫”始终是一道难以逾越的天堑。由于自然界野生型AAV的广泛传播，全球约30%至60%(部分统计高达90%)的人群携带抗AAV抗体。长久以来的行业“潜规则”是：一旦开展系统性给药的临床试验，常规将血清学阳性的患者直接淘汰。

2026-03-24

‌818与828号令：个性化基因治疗监管体系与实施路径解读

随着基因技术的飞速发展，个性化基因治疗正逐步从实验室走向临床，为罕见病患者带来前所未有的治愈希望。2026年，我国相继实施《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（818号令）与修订后的《中华人民共和国药品管理法实施条例》（828号令），标志着基因治疗监管进入系统化、分层化的新纪元。本文旨在解读这两项关键法规的核心内容、构建的“双轨制”监管体系，并详细阐述罕见病个性化基因治疗的具体开展路径。

2026-03-16

罕见病基因治疗 |《PLOS One》最新研究：AAV9基因治疗尼曼-匹克氏症C型(NPC)，探索最佳给药时机与途径

《PLOS One》最新NPC小鼠模型研究评估了AAV9基因治疗的最佳干预时机与给药途径。详实的数据证实，早期（新生期）干预在延长生存期与减缓疾病进展方面具有决定性优势，且脑室注射（ICV）与早期静脉给药（FV）均展现出对小脑浦肯野细胞极强的挽救能力。

2026-03-16

Ia型糖原贮积症（GSDIa）治疗新突破！首款针对性AAV基因疗法BLA已获FDA受理

当地时间2月23日，Ultragenyx Pharmaceutical公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其生物制品许可申请（BLA）并授予该BLA优先审评资格。该申请旨在批准其研发的用于治疗Ia型糖原贮积症（GSDIa）的AAV基因疗法DTX401（pariglasgene brecaparvovec）。如果获得批准，DTX401将成为首个从根本上治疗该疾病的疗法。

2026-03-09